Ученые приблизились к излечению слепоты при помощи генной терапии

Генетики из США нашли очередное применение геномному редактору CRISPR, использовав его для удаления мутаций из стволовых клеток людей, страдающих от дегенерации сетчатки глаза.

Американские генетики заявляют об успешном завершении экспериментов, в рамках которых они «починили» мутации в генах, вызывающие дегенерацию сетчатки и слепоту, используя перепрограммированные стволовые клетки и геномный редактор CRISPR, говорится в статье, опубликованной в журнале Scientific Reports.

«Наша цель – создать методику для персонализированной борьбы с болезнями глаз. Нам еще многое предстоит сделать, но мы полагаем, что мы можем стать первыми, кому удастся адаптировать CRISPR для лечения врожденных болезней. В этой работе мы показали, что этого можно в принципе добиться», — заявил Стивен Цанг (Stephen Tsang) из университета Колумбии в Нью-Йорке (США).

Цанг и его коллеги несколько лет работают над созданием генной терапии, направленной на лечение пигментного ретинита – наследственного заболевания, которое приводит к разрушению сетчатки глаза, гибели светочувствительных клеток и слепоте.

Одна из самых распространенных форм ретинита, поражающая до 90% носителей этой болезни, вызывается единичной мутацией в гене RGPR, в котором возникает «опечатка» длиной всего в одну «буква»-нуклеотид.

Цанг и его коллеги предлагают бороться с этим видом ретинита путем выращивания стволовых клеток, замены в них неправильной версии RGPR, и превращения их в колбочки и палочки сетчатки, которые затем вводятся внутрь глаза пациента и заменяют собой поврежденные светочувствительные клетки.

Авторам статьи удалось реализовать первый шаг в этой терапии – они успешно заменили поврежденный ген RGPR, не вызвав при этом повреждений в других генах, окружающих этот фрагмент ДНК, и вырастив культуру подобных стволовых клеток. Сделать это было достаточно сложно, так как RGPR содержит в себе множество повторяющихся фрагментов, которые присутствуют в других регионах генома и на которые может по ошибке среагировать CRISPR.

Пока ученые не пытались превратить их в колбочки, палочки и другие клетки сетчатки, однако они заявляют, что сделать это достаточно просто, используя соответствующие гормоны и сигнальные молекулы. В ближайшее время они попытаются это сделать, и затем пересадить клетки в глаза животных, страдающих от данной формы ретинита, а также проверить, можно ли использовать CRISPR/Cas9 для починки других мутаций, вызывающих дегенерацию сетчатки.

Источник: ria.ru